近日，蘇州工業(yè)園區(qū)BioBAY培育企業(yè)傳來捷報(bào)。盛迪亞生物的注射用瑞康曲妥珠單抗、博生吉醫(yī)藥的PA3-17注射液雙雙被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入擬突破性治療品種公示名單，彰顯了蘇州工業(yè)園區(qū)在生物醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的強(qiáng)勁發(fā)展勢能。

“突破性療法”認(rèn)定是國家藥監(jiān)局為加速具有顯著臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥物研發(fā)而設(shè)立的重要通道，主要適用于防治嚴(yán)重危及生命或生存質(zhì)量、且無有效手段或較現(xiàn)有療法具明顯優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或改良型新藥。納入該程序的藥物可獲得優(yōu)先溝通指導(dǎo)，大幅縮短研發(fā)與上市周期。

盛迪亞的瑞康曲妥珠單抗（ADC創(chuàng)新藥）此次與阿得貝利單抗聯(lián)合，擬用于PD-L1陽性（CPS≥1）局部復(fù)發(fā)不可切除或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌一線治療。這是該藥物第9次被納入擬突破性治療品種公示名單，充分印證其在多個(gè)治療領(lǐng)域的廣闊臨床潛力。

作為盛迪亞自主研發(fā)的HER2靶點(diǎn)抗體偶聯(lián)藥物ADC，瑞康曲妥珠單抗可通過與HER2表達(dá)腫瘤細(xì)胞結(jié)合內(nèi)吞，釋放毒素誘導(dǎo)凋亡，其毒素的高透膜性還能發(fā)揮“旁觀者殺傷效應(yīng)”，顯著增強(qiáng)療效。該藥品（商品名：艾維達(dá)?）已于2025年5月獲批上市，用于治療HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統(tǒng)治療的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者，成為國內(nèi)首個(gè)該適應(yīng)癥的自主研發(fā)ADC。目前，其多項(xiàng)臨床研究正穩(wěn)步推進(jìn)，覆蓋HER2表達(dá)的晚期實(shí)體瘤、非小細(xì)胞肺癌、乳腺癌等多個(gè)癌種。

博生吉申報(bào)的PA3-17注射液則聚焦成人復(fù)發(fā)/難治性T淋巴母細(xì)胞白血病/淋巴瘤（r/rT-ALL/LBL），是國內(nèi)首個(gè)、全球領(lǐng)先的針對T細(xì)胞血液腫瘤的CAR-T療法。T-ALL/LBL作為高侵襲性血液腫瘤，成人患者預(yù)后極差，復(fù)發(fā)或難治者5年生存率不足10%。而CD7作為T細(xì)胞表面的高特異性靶點(diǎn)，在95%的T-ALL病例及T、NK細(xì)胞譜系中均有表達(dá)，與多數(shù)T細(xì)胞血液腫瘤密切相關(guān)，為治療提供了精準(zhǔn)方向。

PA3-17注射液憑借納米抗體設(shè)計(jì)增強(qiáng)殺傷與滲透力，通過PEBL阻斷技術(shù)防止CAR-T細(xì)胞“自相殘殺”，提升治療安全性。相較于國際主流基因編輯方案，博生吉的自體CD7-CAR-T技術(shù)路徑優(yōu)勢突出，既能規(guī)避基因修飾風(fēng)險(xiǎn)，保障細(xì)胞擴(kuò)增與存續(xù)性，又依托領(lǐng)先的全自動制備工藝實(shí)現(xiàn)高成功率與低成本，大幅提升臨床可及性。

此次兩款創(chuàng)新藥獲突破性療法認(rèn)定，是園區(qū)深耕生物醫(yī)藥領(lǐng)域的又一重要里程碑。作為園區(qū)發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的核心載體，BioBAY園內(nèi)信達(dá)生物、宜聯(lián)生物、康寧杰瑞等多家企業(yè)均獲突破性療法認(rèn)定，累計(jì)斬獲臨床試驗(yàn)批件765張、批準(zhǔn)生產(chǎn)上市藥品52件，16款創(chuàng)新藥成功納入國家醫(yī)保目錄，惠及更多患者。

編輯 朱佳琪

2025年8月14日